Novartis setzt auf neuartige Therapie

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Basel Der Pharmakonzern Novartis lässt sich den Kauf einer neuartigen Gentherapie 8,7 Milliarden Dollar kosten. Das 2010 gegründete US-Unternehmen Avexis besitzt möglicherweise den Schlüssel zur Heilung einer schlimmen Krankheit, deren Folgen bisweilen schon bei der Geburt oder kurz danach auftreten.

Die Krankheit wird in Fachkreisen als spinale Muskelatrophie (SMA) bezeichnet und hat ihren Ursprung in einer Anomalität des Genoms. Im Erbgut der betroffenen Menschen fehlt das sogenannte Survival-Motor-Neuron, ein Gen, das für die Produktion eines speziellen Proteins zuständig ist. Von diesem ist wiederum die Funktionalität der als Motoneuronen bekannten Nervenzellen im Rückenmark ­abhängig, welche die Bewegungsimpulse vom Hirn zu den Muskeln übermitteln. Die impulslosen Muskelzellen führen zu einer Schrumpfung der Muskulatur insbesondere im Rumpfbereich. Als Folge davon verlieren die Patienten ihre motorischen Fähigkeiten, und es treten vielerlei gravierende Probleme auf, etwa mit der Atmung. Der Krankheitsverlauf führt zu einem frühen Tod oder zu lebenslangen Behinderungen.

Novartis ist unter Zugzwang

Das Konzept der Avexis-Therapie beruht auf der Entwicklung eines neuen Ersatzgens, das in den körpereigenen Zellen durch externe Zugabe der benötigten DNA quasi gezüchtet wird. Die in den bisherigen klinischen Studien gefundenen Ergebnisse sind nach Aussagen von Novartis «sehr überzeugend». Der neuartige Therapieansatz, der im Idealfall eine Heilung für die Patienten bedeuten könnte, ist auch für Gesundheitsbehörden von grossem Interesse, weil er im Vergleich zu den bestehenden Ansätzen finanziell deutlich günstiger für die Krankenkassen zu werden verspricht.

Novartis steht unter erheblichem Zwang, neue grosse Medikamente auf den Markt zu bringen. Im kommenden Jahr läuft in den USA der Patentschutz für das MS-Präparat Gilenya aus, das umsatzstärkste Mittel im Novartis-Sortiment. Auch das Krebsmedikament Afinitor verliert im Jahr 2019 den Patentschutz. Vor dem Hintergrund des jetzigen Zukaufs wird klar, weshalb Novartis Ende März die erste Gelegenheit nutzte, um aus dem ­Joint-Venture mit Glaxo-Smith-Kline für rezeptfreie Medikamente auszusteigen. Der Basler Pharmakonzern erhielt für den Anteil 13 Milliarden Dollar. (dz)